【編者按】中國臍帶血應(yīng)用逐年增加，目前應(yīng)用已經(jīng)超過12,000份。在應(yīng)用治療的疾病中血液病和免疫系統(tǒng)疾病較多，在其他疾病領(lǐng)域的應(yīng)用也在持續(xù)擴(kuò)大，可以應(yīng)用于兒童，也可以應(yīng)用于大體重成人。自體臍血移植是治療獲得性再生障礙性貧血及其他血液病、兒童惡性腫瘤有效的手段，由于不存在排斥和GVHD的風(fēng)險(xiǎn)，移植安全性更高；由于預(yù)處理強(qiáng)度的降低，移植相關(guān)死亡率以及預(yù)處理對(duì)患兒身心的不利影響也明顯降低，同時(shí)也降低了治療費(fèi)用。婦產(chǎn)科在線在“2019北京地區(qū)婦產(chǎn)科專業(yè)學(xué)術(shù)年會(huì)”上采訪到了北京京都兒童醫(yī)院副院長孫媛教授，孫教授就自體臍帶血移植的應(yīng)用范圍與優(yōu)勢(shì)，以及相關(guān)社會(huì)爭(zhēng)議熱點(diǎn)給予了詳細(xì)解答。

【專家簡(jiǎn)介】孫媛，醫(yī)學(xué)博士、主任醫(yī)師、教授，北京京都兒童醫(yī)院副院長、血液腫瘤中心主任、國際組織細(xì)胞學(xué)會(huì)委員、中國婦幼保健協(xié)會(huì)臍帶血應(yīng)用專業(yè)委員會(huì)副主任委員、首屆中國研究型醫(yī)院學(xué)會(huì)兒童腫瘤專業(yè)委員會(huì)常務(wù)委員、中國國家兒童醫(yī)學(xué)中心血液腫瘤專科聯(lián)盟第一屆委員會(huì)委員、中華醫(yī)學(xué)會(huì)北京兒科專業(yè)分會(huì)委員、北京醫(yī)師協(xié)會(huì)兒內(nèi)科專科醫(yī)師分會(huì)理事、北京市昌平區(qū)預(yù)防接種異常反應(yīng)調(diào)查診斷組專家、

從事臨床工作近30年，專注于造血干細(xì)胞移植治療兒童各種類型血液病及原發(fā)性免疫缺陷病，開展同胞全相合、非血緣外周血干細(xì)胞、非血緣臍帶血、親緣半相合、以及自體臍帶血移植治療高危、難治及復(fù)發(fā)白血病、淋巴瘤，再生障礙性貧血，各種免疫缺陷、遺傳代謝病、原發(fā)性及EB病毒相關(guān)性噬血細(xì)胞綜合征等。對(duì)于各種類型貧血、原發(fā)性免疫缺陷病以及兒童血液系統(tǒng)惡性腫瘤、出血性疾病、兒童噬血細(xì)胞綜合征、各種高危難治白血病、各類免疫缺陷病及重型再生障礙性貧血、淋巴瘤、骨髓增生異常綜合征等有豐富的臨床救治經(jīng)驗(yàn)，經(jīng)常參與國內(nèi)外權(quán)威學(xué)術(shù)會(huì)議并進(jìn)行文摘展示，國際權(quán)威刊物發(fā)表論文數(shù)十篇。近年來孫媛教授在噬血細(xì)胞綜合征和慢性活動(dòng)性EBV感染疾病領(lǐng)域開展大量工作，在團(tuán)隊(duì)共同努力下，此類疾病臨床救治水平達(dá)到國際先進(jìn)水平，使諸多患者重回健康，重新回歸家庭、回歸社會(huì)。

專業(yè)特長：擅長各種類型兒童血液系統(tǒng)及免疫系統(tǒng)疾病的診斷及治療，包括：各種類型貧血、出血性疾病以及兒童血液系統(tǒng)惡性、先天免疫缺陷病等。對(duì)于兒童噬血細(xì)胞綜合征、各類高危難治白血病、各類免疫缺陷病及重型再生障礙性貧血、淋巴瘤、骨髓增生異常綜合征等有豐富的臨床救治經(jīng)驗(yàn)。擅長造血干細(xì)胞移植治療兒童各種類型血液病及原發(fā)性免疫缺陷病，開展同胞全相合、非血緣外周血干細(xì)胞、非血緣臍帶血、親緣半相合、以及自體臍帶血移植治療高危、難治及復(fù)發(fā)白血病、淋巴瘤，再生障礙性貧血，各種免疫缺陷、遺傳代謝病、原發(fā)性及EB病毒相關(guān)性噬血細(xì)胞綜合征等。

1、婦產(chǎn)科在線：孫教授您好，非常感謝您能接受婦產(chǎn)科在線的采訪。近十幾年的研究發(fā)現(xiàn)，臍帶血中含有可以重建人體造血和免疫系統(tǒng)的造血干細(xì)胞，可用于造血干細(xì)胞移植，治療多種疾病。當(dāng)今社會(huì)上有一部分準(zhǔn)爸爸準(zhǔn)媽媽們?cè)诩m結(jié)是否要給孩子儲(chǔ)存自體臍帶血？關(guān)于自體臍血儲(chǔ)存，能請(qǐng)您與我們分享一下您的觀點(diǎn)？

孫媛教授：現(xiàn)在自體臍帶血移植有非常多成功的案例，臍帶血作為造血干細(xì)胞的一個(gè)重要來源，對(duì)很多血液病和免疫系統(tǒng)疾病有很好的治療效果。在北京京都兒童醫(yī)院，我們?cè)\室有成功治療過重型再生障礙性貧血和實(shí)體瘤的案例，如神經(jīng)母細(xì)胞瘤和視網(wǎng)膜母細(xì)胞瘤需要自體移植的患兒，通過自體臍帶血移植都獲得了很好的康復(fù)，這是一個(gè)非常好的應(yīng)用。

另外，自體臍帶血對(duì)臟器的修復(fù)作用在再生醫(yī)學(xué)領(lǐng)域也有很好的應(yīng)用前景。目前國際國內(nèi)有多個(gè)中心的研究已證實(shí)自體臍帶血對(duì)腦癱、自閉癥、一些神經(jīng)系統(tǒng)損傷和一些臟器功能恢復(fù)都有很好的療效。臍帶血是人體早期的細(xì)胞成分，儲(chǔ)存著人體早期的“生命密碼”和“遺傳信息”。如果孩子得了一些疾病，可以通過自體臍帶血的研究和檢測(cè)了解孩子的發(fā)病原因和“生命密碼”。

2、婦產(chǎn)科在線：自我國開展臍帶血儲(chǔ)存以來，一直以來網(wǎng)絡(luò)上關(guān)于臍帶血的說法就熱議不斷，能否請(qǐng)孫教授就幾個(gè)關(guān)于臍帶血的熱點(diǎn)話題給予解答么？第一個(gè)問題：“ 臍帶血血量少，僅能供兒童使用。”關(guān)于這個(gè)觀點(diǎn)，您是如何看待的呢？

孫媛教授：隨著現(xiàn)在醫(yī)療技術(shù)的發(fā)展和臍帶血儲(chǔ)存技術(shù)的進(jìn)步，臍帶血的細(xì)胞數(shù)量和細(xì)胞比例是在不斷提升的。另外，實(shí)際臨床應(yīng)用中可以通過移植非常低的細(xì)胞數(shù)達(dá)到植活的目的。所以講臍帶血應(yīng)用到成人是沒有問題的。根據(jù)數(shù)據(jù)來看，目前國內(nèi)的臍帶血移植大部分還是應(yīng)用于成人，以北京市臍血庫為例，治療患者超過1200名，成人患者占比50%。

二是臍帶血是濃縮的造血干細(xì)胞，血量雖少，細(xì)胞數(shù)量和細(xì)胞活性并不少，比骨髓和外周血的造血干細(xì)胞要多很多，這是臍帶血移植明顯的優(yōu)勢(shì)。三是如果遇到特殊情況臍帶血細(xì)胞數(shù)量真的不夠，也可以配合骨髓和外周干細(xì)胞輔助回輸，以保證病人的植活。另外現(xiàn)在也有臍帶血擴(kuò)增技術(shù)，對(duì)于特別需要，也可采用擴(kuò)增技術(shù)保證細(xì)胞數(shù)量的要求。

此外，因?yàn)槟殠а泻衅渌喾N類細(xì)胞，它在移植中還有多種用途。比如臍帶血的輔助回輸，聯(lián)合骨髓和外周血干細(xì)胞，減少移植后的合并癥的發(fā)生，所以臍帶血的應(yīng)用范圍非常廣范。

3、婦產(chǎn)科在線：第二個(gè)問題“自體臍帶血無法治療先天性疾病，所以自存臍帶血沒有意義”，您是如何看待這個(gè)問題的呢？

孫媛教授：先天性疾病包括的種類很多，如果是先天性心臟病，患者完全可以應(yīng)用自體臍帶血，先天性心臟病并不涉及造血系統(tǒng)和免疫系統(tǒng)。不過即使涉及造血系統(tǒng)和免疫系統(tǒng)疾病，原則上自體臍帶血也有應(yīng)用價(jià)值?，F(xiàn)在基因治療發(fā)展迅速，基因治療應(yīng)用干細(xì)胞技術(shù)就是應(yīng)用自體干細(xì)胞，而自體臍帶血是自體干細(xì)胞的豐富資源，在體外經(jīng)過慢病毒轉(zhuǎn)染、基因修飾，達(dá)到正常細(xì)胞功能后，再回輸?shù)交純后w內(nèi)，可以達(dá)到一定的治療效果的。所以，未來隨著醫(yī)學(xué)的發(fā)展進(jìn)步，自體臍帶血一定有更多的應(yīng)用領(lǐng)域和價(jià)值。

4、婦產(chǎn)科在線：能否請(qǐng)您結(jié)合您的臨床經(jīng)驗(yàn)，具體和我們分享一下自體臍帶血移植治療的優(yōu)勢(shì)嗎？

孫媛教授：自體臍帶血是來源于自身的成分，一定沒有排斥，完全可以植活；自體臍帶血不受細(xì)胞數(shù)的限制，而有些異體臍帶血有細(xì)胞數(shù)的限制；自體臍帶血不會(huì)出現(xiàn)移植物抗宿主病這種嚴(yán)重合并癥，所以對(duì)孩子療效的保證和移植后生存質(zhì)量的保證都是有優(yōu)勢(shì)的。

5、婦產(chǎn)科在線：目前造血干細(xì)胞主要有骨髓、外周血、臍帶血等三個(gè)來源，與其它的主要來源相比，能否請(qǐng)孫教授介紹下臍帶血造血干細(xì)胞移植優(yōu)勢(shì)是怎樣的呢？

孫媛教授：

一、臍帶血是一個(gè)“變廢為寶”的應(yīng)用，在出生后即被儲(chǔ)存，對(duì)供者沒有任何傷害；

二、臍帶血存儲(chǔ)于臍血庫中，其檢索周期和應(yīng)用周期很短，沒有供者反悔的情況；三、臍帶血是非常早期的細(xì)胞，所以臍帶血移植對(duì)配型的要求較低，更容易找到供者。四是臍帶血作為早期細(xì)胞，里面還有其他活性成分，所以臍帶血移植后發(fā)生移植物抗宿主病的機(jī)率比骨髓和外周血來源的移植要明顯降低，對(duì)移植后病人生存質(zhì)量的維護(hù)非常有益。

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