【編者按】妊娠滋養(yǎng)細(xì)胞腫瘤（GTN），這一曾經(jīng)被視為罕見病的醫(yī)學(xué)難題，如今正迎來治愈率顯著提升的新時(shí)代。隨著免疫治療的興起，我們看到了戰(zhàn)勝這一疾病的曙光。多中心臨床研究及藥物研發(fā)的深入開展，不僅深化了我們對(duì)GTN的認(rèn)識(shí)，更是在提升治療水平方面取得了顯著進(jìn)展。2024北京地區(qū)婦產(chǎn)科年會(huì)期間，婦產(chǎn)科在線有幸邀請(qǐng)到了GTN這一領(lǐng)域主要研究帶頭人——北京醫(yī)學(xué)會(huì)婦產(chǎn)科學(xué)分會(huì)副主任委員、北京協(xié)和醫(yī)院婦科腫瘤中心主任向陽教授，與大家分享GTN研究熱點(diǎn)、難點(diǎn)以及未來的發(fā)展方向。

一、GTN：從罕見病到高治愈率，免疫治療展現(xiàn)新曙光

向陽教授：相比子宮內(nèi)膜癌、宮頸癌和卵巢癌，妊娠滋養(yǎng)細(xì)胞腫瘤（GTN）在婦科腫瘤領(lǐng)域較為少見，且破壞性和威脅性不容忽視。這一疾病主要影響廣大生育年齡婦女，且早期轉(zhuǎn)移的風(fēng)險(xiǎn)較高，若未能及時(shí)治療，患者生命將面臨嚴(yán)重威脅。GTN常被視為不治之癥，隨著化學(xué)藥物治療的發(fā)展，其治愈率已有顯著提升，目前可達(dá)到90%以上，絕大部分患者通過規(guī)范治療可望痊愈。盡管GTN整體治愈率提高，但臨床上仍面臨一些挑戰(zhàn)。其中，不規(guī)范的治療和患者認(rèn)識(shí)不足導(dǎo)致的延誤診斷，是導(dǎo)致治療失敗的重要原因。特別是對(duì)于晚期或超高?；颊?，治療難度更大，即使經(jīng)過積極治療，完全緩解率也僅有60%~70%。

為了應(yīng)對(duì)這些挑戰(zhàn)，國(guó)外的學(xué)術(shù)組織以及包括中華醫(yī)學(xué)會(huì)婦科腫瘤分會(huì)、中國(guó)抗癌協(xié)會(huì)婦科腫瘤專業(yè)委員會(huì)在內(nèi)的專家團(tuán)隊(duì)紛紛發(fā)布指南和共識(shí)，以規(guī)范治療流程，提高治療效果。同時(shí)，對(duì)于那些治療難度極大的病例，如超高危、廣泛轉(zhuǎn)移患者，以及治療過程中出現(xiàn)的反復(fù)耐藥、復(fù)發(fā)的患者，研究者們也在不斷探索新的治療方法。近年來，免疫治療和靶向治療在腫瘤治療領(lǐng)域取得了突破性進(jìn)展。GTN因其特殊的免疫微環(huán)境，具有強(qiáng)免疫原性，這種特性使得該疾病在理論上對(duì)免疫治療具有良好的響應(yīng)。臨床實(shí)踐和研究也證實(shí)，免疫治療和免疫聯(lián)合化療對(duì)于難治性患者具有顯著的治療效果，完全緩解率可達(dá)80%以上。這一結(jié)果不僅刷新了臨床對(duì)這部分患者治療效果的認(rèn)識(shí)，也為未來治療提供了新的方向。

另外，我國(guó)研究團(tuán)隊(duì)在GTN免疫治療領(lǐng)域也取得了重要成果。相關(guān)研究相繼在國(guó)際知名學(xué)術(shù)期刊《柳葉刀-腫瘤學(xué)》和柳葉刀子刊《臨床醫(yī)學(xué)》上發(fā)表，引起了國(guó)際同行的廣泛關(guān)注。在我國(guó)“十四五”課題的支持下，專家們針對(duì)耐藥患者進(jìn)行了更深入的研究，這些研究不僅涉及基礎(chǔ)研究，還包括臨床前瞻性試驗(yàn)，探索其免疫微環(huán)境的細(xì)微差異，并結(jié)合免疫治療來突破治療“瓶頸”，期待未來能有更多突破性的進(jìn)展和共識(shí)，為患者帶來更多臨床獲益。

二、多中心臨床研究：深化GTN認(rèn)識(shí)，提升治療水平

向陽教授：在“十四五”課題的資助下，我們聯(lián)合了全國(guó)多家位于不同地域的三甲醫(yī)院，共同開展了多項(xiàng)多中心臨床研究。鑒于GTN的相對(duì)罕見性，我們期望通過多中心、多家醫(yī)院的聯(lián)合研究，能夠收集到更多典型的病例，進(jìn)而提升對(duì)該疾病的認(rèn)識(shí)和重視程度，并推動(dòng)整個(gè)臨床研究質(zhì)量的提升。同時(shí)，這種合作模式也充分展現(xiàn)了我國(guó)地域性差異的特點(diǎn)，希望通過整合各方資源，共同推動(dòng)這一研究工作的深入開展，以期取得更好的研究成果。參與此次研究的機(jī)構(gòu)包括上海復(fù)旦、西部甘肅地區(qū)的醫(yī)院，以及浙江、武漢等地的醫(yī)療機(jī)構(gòu)，甚至計(jì)劃聯(lián)合國(guó)內(nèi)更多地區(qū)的醫(yī)院共同參與這一研究。我相信，通過多方的廣泛合作與努力，未來的研究結(jié)果將更具意義。

三、GTN研究突破：中國(guó)成果助力國(guó)際指南制定

向陽教授：近期，關(guān)于GTN的新方法和臨床研究結(jié)果備受矚目。這些成果不僅在國(guó)內(nèi)獲得廣泛認(rèn)可，也在國(guó)際醫(yī)學(xué)界引起強(qiáng)烈反響。相關(guān)研究成果在國(guó)際會(huì)議上的展示，并在與國(guó)際同行的交流中獲得了高度評(píng)價(jià)，充分展現(xiàn)了我國(guó)在該領(lǐng)域的研究實(shí)力。這也得益于我國(guó)龐大的人口基數(shù)和豐富的病例資源，在臨床試驗(yàn)方面的進(jìn)展相對(duì)較快，研究成果的產(chǎn)出也更加迅速。這些成果不僅迅速發(fā)表在專業(yè)醫(yī)學(xué)期刊，也在同行專業(yè)會(huì)議和線上討論中頻繁提及，為國(guó)際同行提供了寶貴的參考。

值得一提的是，我國(guó)的研究結(jié)果在國(guó)際指南的制定中發(fā)揮了重要作用。目前，我們正在與國(guó)際婦產(chǎn)科聯(lián)盟（FIGO）、國(guó)際婦科癌癥協(xié)會(huì)（IGCS）、國(guó)際抗癌協(xié)會(huì)（UICC）以及歐洲婦科腫瘤協(xié)會(huì)（ESGO）等組織共同制定GTN的專家指南。預(yù)計(jì)該指南將于2024年中或年底發(fā)布，其中必將參考我國(guó)原創(chuàng)的研究資料，為我國(guó)在國(guó)際醫(yī)學(xué)舞臺(tái)上發(fā)出中國(guó)聲音，貢獻(xiàn)中國(guó)力量。

作為指南的聯(lián)合制定者之一，本人有幸參與了多次線上討論，深感我國(guó)研究成果對(duì)國(guó)際指南制定的影響力和價(jià)值。相信這些研究不僅能夠造福國(guó)內(nèi)患者和同行，也將在國(guó)際范圍內(nèi)產(chǎn)生深遠(yuǎn)影響。

四、婦科腫瘤新藥研發(fā)：規(guī)范治療與創(chuàng)新藥物的協(xié)同之道

向陽教授：隨著科學(xué)技術(shù)的飛速進(jìn)步，近年來新藥研發(fā)呈現(xiàn)蓬勃之勢(shì)，特別是婦科腫瘤領(lǐng)域，新藥的不斷涌現(xiàn)為患者帶來了福音。這十年間，堪稱新藥爆炸的時(shí)代，為婦科腫瘤患者帶來了更多治療選擇。展望未來，隨著對(duì)疾病機(jī)制的深入了解和新靶點(diǎn)的發(fā)現(xiàn)，相信婦科腫瘤領(lǐng)域?qū)㈤_發(fā)出更多有價(jià)值的新藥，為提升患者治療效果提供有力支持。當(dāng)然，新藥的涌現(xiàn)也要求我們進(jìn)行高質(zhì)量的臨床試驗(yàn)和研究，以驗(yàn)證其有效性，確保藥物的安全性和有效性。

同時(shí)，我們需認(rèn)識(shí)到，新藥的出現(xiàn)有時(shí)可能引發(fā)臨床使用的混亂，如不規(guī)范使用、過度治療甚至濫用等問題。因此，即使在有更多新藥問世的情況下，我們?nèi)詰?yīng)強(qiáng)調(diào)規(guī)范治療的重要性，確保藥物能夠精準(zhǔn)地用于真正有需求的患者，并避免不必要的毒副作用和超規(guī)范使用。

新藥的研發(fā)和使用無疑是未來婦科腫瘤治療的重要組成部分，但基石仍在于規(guī)范的基本治療，包括手術(shù)治療和標(biāo)準(zhǔn)的化療。這些基礎(chǔ)治療手段必須精益求精，做到規(guī)范、徹底，真正達(dá)到臨床治療的標(biāo)準(zhǔn)。只有在這樣的基礎(chǔ)上，結(jié)合新藥的使用，才能取得更好的治療效果，真正提高婦科腫瘤患者的5年生存率。因此，我們應(yīng)強(qiáng)調(diào)基本治療與規(guī)范治療的重要性，同時(shí)積極探索新藥研發(fā)與應(yīng)用，實(shí)現(xiàn)兩者之間的協(xié)同作用，為婦科腫瘤患者帶來更好的治療體驗(yàn)和生存質(zhì)量。

專家簡(jiǎn)介

向陽 教授

中國(guó)醫(yī)學(xué)科學(xué)院中國(guó)協(xié)和醫(yī)科大學(xué)北京協(xié)和醫(yī)院婦科腫瘤中心主任、教授、博士研究生導(dǎo)師、首批協(xié)和學(xué)者特聘教授，享受政府特殊津貼

第九屆國(guó)家衛(wèi)生健康突出貢獻(xiàn)中青年專家

國(guó)際滋養(yǎng)細(xì)胞腫瘤學(xué)會(huì)執(zhí)行委員及第18屆執(zhí)行主席

中華醫(yī)學(xué)會(huì)婦科腫瘤分會(huì)候任主委

國(guó)家衛(wèi)健委“一帶一路”醫(yī)學(xué)人才培養(yǎng)聯(lián)盟內(nèi)鏡（婦科）專業(yè)委員會(huì)-主任委員

中國(guó)醫(yī)師協(xié)會(huì)微無創(chuàng)醫(yī)學(xué)分會(huì)會(huì)長(zhǎng)

中國(guó)醫(yī)師協(xié)會(huì)婦產(chǎn)科分會(huì)婦科腫瘤專業(yè)委員會(huì)主任委員

中國(guó)抗癌協(xié)會(huì)腫瘤內(nèi)分泌專業(yè)委員會(huì)副主任委員

中國(guó)抗癌協(xié)會(huì)子宮腫瘤專業(yè)委員副主任委員

中國(guó)優(yōu)生科學(xué)協(xié)會(huì)陰道鏡和宮頸病理學(xué)分會(huì)（CSCCP）常委

中國(guó)初級(jí)衛(wèi)生保健基金會(huì)婦科腫瘤專委會(huì)主任委員

北京醫(yī)學(xué)會(huì)婦科腫瘤分會(huì)主任委員

北京醫(yī)學(xué)會(huì)婦產(chǎn)科分會(huì)副主任委員

北京醫(yī)師協(xié)會(huì)婦產(chǎn)科分會(huì)副會(huì)長(zhǎng)

主要致力于婦科腫瘤的臨床及基礎(chǔ)研究

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